La vida de mi hija depende de un medicamento que se suspenderá en 6 meses

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Cortesía de Sara McGlocklin

El día que nos enteramos, mi hija de cinco años, Marian, me miró a la cara con preocupación a través de sus gafas de montura rosa. Ella preguntó: «¿Por qué lloras, mami?»

«Estoy preocupado por tu medicina», le dije. «No sabemos cómo lo conseguiremos pronto, y si no puede obtener su medicamento, se enfermará». Ella me miró en silencio por un momento, y luego llena de confianza y tranquilidad, complacida con su solución, me miró a la cara y dijo: “No estoy enferma, mami. No me enfermaré «.

Cortesía de Sara McGlocklin

Deseo más que nada que pueda ser verdad.

“Enfermarse” aquí es el eufemismo definitivo. Es el código de una verdad brutal e insoportable: morirás. ¿Cómo se le dice a un niño de cinco años que se está muriendo lentamente? Que padecen una implacable enfermedad mortal y que el único medicamento para frenar su enfermedad dejará de distribuirse en octubre. Que este medicamento funciona, es seguro y todavía existe, simplemente no se le dará a ella ni a docenas de otros niños como ella. Que alguien, en algún lugar, decidió que no vale la pena, y ella pagará el precio de esa decisión con su vida.

Cortesía de Sara McGlocklin

Mi hija Marian tiene cinco años y está llena de un ardiente deseo de vivir y amar. Le encanta usar lentes de sol de corazón rosa sobre sus lentes de color rosa, ponerse un tutú y brincar por la sala de estar cantando «Let It Go». Sin duda, su programa favorito es «Pioneer Woman», y se sienta a mirar absorta y dice: «Me pregunto dónde estará Ladd en el rancho hoy». Sueña con su futuro, quiere casarse, ser doctora y seguir a su hermana mayor a todas partes por el resto de su vida.

Cortesía de Sara McGlocklin

También tiene una enfermedad mortal rápidamente neurodegenerativa llamada Niemann-Pick Tipo C (NPC), a veces conocida como Alzheimer infantil porque puede causar demencia en niños pequeños. También provoca convulsiones, temblores y asfixia. Pero más que lo que trae, es lo que la enfermedad quita lo más cruel. La enfermedad se llevará su risa, su sonrisa, sus recuerdos, sus canciones, su voz. Le quitará movimiento, recitales de baile, juegos de fiesta de cumpleaños y noches de chocolate caliente. En su lugar habrá máquinas de succión, tubos G, inmovilidad y una mini unidad hospitalaria en nuestra sala de estar. Al final, se llevará lo más preciado de todo: su vida. La llevará.

Cortesía de Sara McGlocklin

Esto es contra lo que está luchando su medicamento, VTS-270 / Adrabetadex. Gracias a esta medicina, Marian es más fuerte que el NPC en este momento, una escala que, en este momento, está precariamente equilibrada. Para nuestra devastación, en enero de 2021, la compañía farmacéutica – Mallinckrodt Pharmaceuticals – dijo que suspendería todos los programas de acceso y distribución del medicamento en octubre de 2021. El tiempo corre. Nos quedan seis meses.

Cortesía de Sara McGlocklin

Marian recibe este medicamento cada dos semanas a través de una punción lumbar, por la que se sienta completamente despierta, en el increíble Children’s Hospital Los Ángeles. Ella es más que valiente. Cada dos semanas es animada por algunos de los médicos y enfermeras más hermosos y excepcionales que existen. Tienen anteojos rosas y alfileres de unicornio a juego, porque traen la magia a su vida. Marian los ama. Estos médicos fenomenales, médicos expertos en NPC y muchos más reconocen firmemente el beneficio y el poder de este fármaco y la importancia fundamental para salvar el acceso.

Cortesía de Sara McGlocklin

Los pacientes de Niemann-Pick Tipo C han tomado VTS-270 / Adrabetadex de forma segura desde 2010. Durante 11 años. Marian comenzó el tratamiento a los 19 meses, en 2017, a través de un programa llamado «uso compasivo». Antes del tratamiento, no podía caminar, estaba extremadamente débil, se atragantaba con algunos alimentos para bebés, no aumentaba de peso y tenía sueño todo el día. No sabíamos si viviría hasta los dos años debido a su agresiva versión infantil de NPC.

Cortesía de Sara McGlocklin

Pero luego, fue como un milagro. Después de solo cinco tratamientos con VTS-270, comenzó a caminar y prosperar. Hoy está en prekínder, camina con fuerza, monta un triciclo y se sube a la litera superior de su hermana. Ella cobró vida con esta medicina. Le da la vida y sin ella no la tendrá.

La historia de por qué este medicamento no llega a la aprobación se considera una de las más complejas en el desarrollo de fármacos. Los problemas con el ensayo clínico de este fármaco en investigación son muchos y complejos. La historia es complicada, pero la verdad es simple: sin esta medicina, Marian morirá. Y también Emma, ​​una niña de dos años en Minnesota, y también Jeg, una niña de siete años en Illinois, y Abby, una niña de seis años en Texas, y así sucesivamente.

Cortesía de Sara McGlocklin

Como madre, no sé ni me importa exactamente quién tiene la culpa de esto. Lo que sé es esto: necesita ser arreglado. Urgentemente. Este medicamento funciona. Sus médicos ven que funciona. Lo que me importa es salvar la vida de mi hija y las vidas de los 40 y tantos niños y adultos que luchan contra una enfermedad mortal ultra rara que necesitan este medicamento para seguir viviendo. Me importa salvar una medicina que le dé a mi hija independencia y experiencias de infancia y amistades y alegría en la vida. No hay nada que a Marian le guste más que conectarse con los demás y amarlos. Para eso es esto: para mantenerla aquí. Para tomar su mano confiada y guiarla hacia adelante, no traicionar su fe infantil en el mundo y, en cambio, hacer que se escape.

Cortesía de Sara McGlocklin

Este es un problema solucionable. Podemos inspirar el cambio para salvar este medicamento. Pero nuestros hijos necesitan su ayuda. Necesitamos que todas las mamás, un ejército de mamás, defiendan a nuestros hijos para salvarlos. Ayúdenos a luchar por ellos e inspirar la solución para salvar este medicamento y salvarlos. Por favor ayude a darles un futuro a nuestros hijos. Están confiando en nosotros; ayudemos a guiarlos a un lugar seguro en lugar de al final.

Para seguir esta misión de salvar vidas para ahorrar acceso, conéctese en Facebook e Instagram. Para obtener más información y para ayudar a financiar la ayuda experta necesaria para navegar por las complejidades de este problema, visite nuestra campaña «Save Our Medicine».

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